分子標的から細胞標的へ
分子生物学研究の発展とともに、細胞における遺伝子の変異や発現変化が多くの病気の原因となることが分かってきました。これに伴い、低分子化合物や抗体医薬など【分子】を標的とした治療から、細胞への遺伝子の補充・編集や細胞自体の移植など【細胞】を中心にした治療法が開発されています。
他方、こういったアプローチにおける“細胞に対する特異性”が大きな課題となっています。
遺伝子治療では、標的としない細胞への影響は、安全性の懸念をもたらすことで安全性を担保するために投与量や回数が制限されるなど、作用機序から想定される治療効果を十分に発揮できない治療に繋がります。すなわち、治療に繋がる機序が見つかっているにも関わらず、標的特異性の懸念から実現できない治療アプローチが出てくると想定されます。
また、細胞治療においては、移植に必要な細胞種を純度高く作成するためには課題が多く存在し、同時に移植した細胞の安全性の担保（がん化した移植細胞の制御など）など臨床で解決しなければならない課題も存在します。
つまり、“特定の細胞だけ”治療する、作成する、操作するといったことを実現する必要が出てきています。
