Partnership

RNAデザイン技術を活用したスマート医薬品を開発します。
Engineering smart medicines by RNA design technology

aceRNAの提供価値

01
細胞特異的
miRNA同定

RNAスイッチライブラリーによるmiRNA探索

✓

ヒトで同定されている2,650種全ての
miRNAに対するRNAスイッチを作成済み

02
発現制御
コンストラクト構築

miRNAを活用した複数の制御配列を提供

✓ タイプ：OFFスイッチ、ONスイッチ
✓ コンストラクト：モノ配列、タンデム配列
03
アプリケーション・
テスト

複数のアプリケーションに適用可能

✓ mRNA(合成核酸)
✓

ウイルスベクターによる遺伝子導入や
ゲノム編集(CRISPR-Cas9)に適応可

RNAスイッチのアプリケーション

RNAスイッチによる発現制御を通じ、
医薬品治療における細胞特異性の向上を通じた
右記の実現を目指しています。
投与回数の低減、投与経路の多様化など
副作用の低減→薬効の最大化
上記を通じた、新しい治療アプローチの創造
RNAスイッチによる医薬品の価値最大化のため、
下記創薬研究でのパートナリングを求めています。
mRNA医薬品
 RNAスイッチ技術を活用し、パートナー企業と共にRNA医薬品をデザイン・開発
細胞治療
 パートナーが同定した分化に必要な転写因子の発現を、細胞の種類・状態特異的に制御し分化を制御
遺伝子治療(ウイルス)
 RNAスイッチをつくるDNA配列を設計し、パートナー企業が開発中のウイルスモダリティにアドオン
miRNA標的医薬品
 創薬標的となりうる疾患関連miRNAを同定・提供
In vitro / ex vivo
✓ 再生医療
✓ CAR治療

細胞精製

細胞分化における
目的細胞以外の除去

分化制御

細胞分化過程における
転写因子の制御

移植細胞の制御

移植細胞のがん化における
死滅制御
In vivo (DNA-based)
✓ 腫瘍溶解ウイルス
✓ ウイルスベクターによる
　遺伝子治療、ゲノム編集

発現部位制御

セロタイプ、プロモーターと
組み合わせた制御精度の向上

発現量調整

導入遺伝子の
ネガティブ調整機構
In vitro / ex vivo
✓ mRNAによる
　遺伝子治療、ゲノム編集

発現部位制御

LNPとの組み合わせた
制御精度の向上

発現量調整

導入遺伝子のネガティブ調節機構
（self-amplifying RNA）
カテゴリ 用途例 概要

In vitro / ex vivo

✓ 再生医療
✓ CAR治療
細胞精製
細胞分化における目的細胞以外の除去
分化制御
細胞分化過程における転写因子の制御
移植細胞の制御
移植細胞のがん化における死滅制御

In vivo (DNA-based)

✓ 腫瘍溶解ウイルス
✓ ウイルスベクターによる
　遺伝子治療、ゲノム編集
発現部位制御
セロタイプ、プロモーターと組み合わせた制御精度の向上
発現量調整
導入遺伝子のネガティブ調整機構

In vitro / ex vivo

✓ mRNAによる
　 遺伝子治療、ゲノム編集
発現部位制御
LNPとの組み合わせた制御精度の向上
発現量調整
導入遺伝子のネガティブ調節機構（self-amplifying RNA）

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